Brineura là một thuốc kê đơn dùng trong điều trị các triệu chứng của bệnh viêm da tế bào thần kinh muộn tuýp 2 ở trẻ em. Ngoài tác dụng điều trị, bệnh nhân dùng Brineura có thể gặp phải một số tác dụng không mong muốn như sốt, đau đầu, ớn lạnh, nhìn mờ,…

Thuốc Brineura đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp thuận vào ngày 27/04/2017 cho điều trị viêm da tế bào thần kinh muộn tuýp 2, một dạng bệnh Batten. Brineura được phân loại vào nhóm Enzyme lysosome. Thuốc Brineura có thành phần hoạt chất chính là Cerliponase alfa.

Thuốc Brineura được sử dụng để làm chậm sự mất khả năng bò hoặc đi bộ ở trẻ em có các triệu chứng của tình trạng di truyền hiếm gặp được gọi là bệnh viêm da tế bào thần kinh muộn tuýp 2 (CLN2).

Brineura có thể giúp làm chậm quá trình mất khả năng thể chất nhất định ở trẻ em mắc CLN2. Tuy nhiên, nó không phải là cách chữa trị tình trạng này.

Brineura được sử dụng cho trẻ em trên 3 tuổi.

Brineura được truyền trực tiếp vào dịch não tủy thông qua một thiết bị ống thông được phẫu thuật cấy vào đầu trẻ. Thiết bị này phải có sẵn ít nhất 5 đến 7 ngày trước khi trẻ được tiêm liều Brineura đầu tiên.

Thuốc Brineura chỉ được cung cấp bởi bác sĩ chuyên khoa, để ngăn ngừa nhiễm trùng, thuốc này được cung cấp trong điều kiện vô trùng.

Brineura thường được tiêm cách tuần một lần. Trẻ sẽ được truyền chất điện giải sau mỗi lần truyền Brineura. Toàn bộ quá trình mất khoảng 4,5 giờ để hoàn thành.

Khoảng 30 đến 60 phút trước mỗi lần truyền Brineura, trẻ sẽ được dùng thuốc để ngăn ngừa một số tác dụng phụ của thuốc này.

Nhịp thở, huyết áp, nồng độ oxy và các dấu hiệu quan trọng khác của trẻ sẽ được theo dõi chặt chẽ trong mỗi lần truyền. Chức năng tim của trẻ cũng có thể cần được theo dõi bằng máy điện tâm đồ hoặc ECG.

Nên kiểm tra chức năng tim của trẻ 6 tháng một lần. Đảm bảo tái khám đúng theo yêu cầu của bác sĩ.

Cùng với những tác dụng cần thiết, cerliponase alfa (hoạt chất có trong Brineura) có thể gây ra một số tác dụng không mong muốn và chúng có thể cần được chăm sóc y tế.

Tác dụng không mong muốn thường gặp:

• Nhìn mờ, đau ngực hoặc khó chịu, ớn lạnh, sốt, đau đầu, phát ban, ngứa, phát ban trên da, khàn tiếng, ngứa, đau, đỏ hoặc sưng tại chỗ chèn, đau khớp, cứng hoặc sưng, choáng váng, chóng mặt hoặc ngất xỉu, đỏ da, co giật, nhịp tim chậm, nhanh hoặc không đều, sưng mí mắt, mặt, môi, bàn tay hoặc bàn chân, tức ngực, khó thở, khó nuốt, bầm tím bất thường, mệt mỏi bất thường, nôn mửa.

Tác dụng không mong muốn chưa rõ tần suất:

• Hoang mang, buồn ngủ, cảm giác chung về bệnh tật, buồn nôn, nhức đầu dữ dội, cứng cổ hoặc lưng.

Ngoài ra, thuốc Brineura cũng gây nên một số tác dụng phụ mà thường không cần chăm sóc y tế. Những tác dụng phụ này có thể biến mất trong quá trình điều trị khi cơ thể đã dung nạp với thuốc.

Người chăm sóc trẻ sẽ quản lý và giám sát tất cả các loại thuốc được đưa cho trẻ trong quá trình điều trị bằng Brineura. Dự kiến sẽ không xảy ra tương tác thuốc giữa Brineura và các loại thuốc khác.

Không cho trẻ dùng bất kỳ loại thuốc nào chưa được bác sĩ kê đơn, bao gồm vitamin, khoáng chất hoặc các sản phẩm thảo dược.

Trẻ em không không nên được điều trị bằng Brineura nếu bị dị ứng với thuốc, hoặc nếu trẻ bị:

• Biến chứng với ống thông được phẫu thuật cấy ghép sử dụng để cung cấp thuốc Brineura;
• Có bất kỳ dấu hiệu nhiễm trùng nào trên da đầu ở khu vực xung quanh ống thông được cấy ghép;
• Một shunt trong não (để giúp thoát chất lỏng tích tụ xung quanh não).

Cần thông báo ngay với bác sĩ nếu trẻ xuất hiện bất kỳ dấu hiệu nào dưới đây trong quá trình dùng thuốc:

• Chậm nhịp tim hoặc các rối loạn nhịp tim khác;
• Có khuyết tật ở tim.

Chống chỉ định dùng thuốc:

• Brineura không được phép sử dụng ở trẻ dưới 3 tuổi.

Trên đây là thông tin về công dụng, liều dùng và lưu ý khi sử dụng thuốc Brineura. Để đảm bảo an toàn cho sức khỏe và phát huy tối đa hiệu quả điều trị, bạn cần dùng thuốc Brineuratheo đúng chỉ dẫn của bác sĩ.